Technologies du vivant

TECHNOLOGIES POUR LA SANTE

Le but du programme du génome humain est de cartographier et séquencer le génome humain. Sur la base de cet immense travail d'identification de chaque gène, les chercheurs vont s'efforcer de repérer les gènes responsables de telle ou telle maladie, ceux qui commandent les fonctions biologiques de l'organisme. La possibilité de pallier les déficiences génétiques a ouvert la voie à la thérapie génique.

Cette approche thérapeutique, encore expérimentale puisque les premiers essais cliniques remontent à trois ans, pourrait dépasser le cadre des maladies héréditaires et s'appliquer à des pathologies variées telles que les maladies infectieuses, cardio- vasculaires, neurologiques. La thérapie génique ne peut plus être considérée seule ment comme l'addition d'un gène dans les cellules d'un patient pour traiter une maladie héréditaire, mais elle peut se définir comme un système de production in vivo de protéines à effet thérapeutique.

L'identification des gènes impliqués dans le fonctionnement normal de l'organisme et dans les maladies humaines, le développement de systèmes permettant de les transférer et de les exprimer dans les cellules ont ouvert la voie à la production de médicaments recombinants. Le premier médicament issu des biotechnologies, l'insuline humaine recombinante, est apparu sur le marché il y a près de dix ans. Actuellement, plus d'une vingtaine de nouveaux produits à usage thérapeutique sont commercialisés, une vingtaine de produits attendent les autorisations de mise sur le marché et une centaine sont en cours de développement, rien qu'aux Etats Unis. L'un des grands objectifs de ces recherches est constitué par le traitement du cancer, ce qui a conduit à un travail de R-D considérable sur le groupe des immunomodulateurs. Grâce aux médicaments recombinants, il existe de bons espoirs de développer des traitements contre les maladies dégénératives telles que la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson, qui tiennent une place grandissante dans les sociétés occidentales vieillissantes.

Les travaux du génie génétique dans le domaine animal permettent d'autre part d'envisager à moyen terme trois types d'applications pour la santé humaine: la préparation de protéines recombinantes dans le lait, la préparation d'animaux transgéniques modèles, la préparation d'animaux transgéniques donneurs d'organes pour la transplantation à l'homme. Les mêmes travaux dans le domaine des plantes transgéniques pourraient déboucher sur la production plus rentable et plus sure de ces mêmes protéines recombinantes pharmaceutiques, sans se heurter au difficile problème de l'acceptabilité éthique.

A côté de ces développements spectaculaires, les progrès de la biologie moléculaire ont aussi permis de produire des vaccins sûrs et efficaces. En effet, les risques lies aux techniques actuelles ont incité les fabricants de vaccins à mettre au point des vaccins synthétiques produits par clonage dans des systèmes d'expression parfaite ment contrôlés, ou par synthèse biochimique. Il en est de même pour les producteurs de protéines enzymatiques qui rechercheront de plus en plus à s'affranchir de la matière vivante animale.

Deux autres domaines importants sont les biomatériaux et les diagnostics.

On développe ainsi des méthodes pour évaluer la sécurité et l'efficacité des biomatériaux à application médicale, en se concentrant sur leur performance et leur dégradation. Un grand nombre de programmes de recherche concernent le développement des méthodologies in vitro (y compris les techniques de modélisation informatisée) pour l'évaluation des mécanismes cellulaires et moléculaires de la dégradation et de la performance des matériaux biomédicaux, ainsi que des interactions système récepteur- appareillage.

Le deuxième met en jeu le développement de diagnostics pour la détection des agents infectieux, particulièrement dans le sang, ainsi que la détection du cancer et d'autres maladies.

La combinaison des progrès en médecine moléculaire et du développement des agents thérapeutiques a permis de monter des programmes de recherche sur la pharmacologie basée sur l'échange d'information intercellulaire et même intracellulaire.

La reconnaissance moléculaire des biomolécules, la découverte d'enzymes capables de dégrader les agents chimiques et biologiques, la découverte des chemins de transduction biologique qui peuvent être utilisés pour mettre en évidence la liaison d'un substrat particulier avec une macromolécule (clonage de récepteurs cellulaires) devraient contribuer à la mise au point de médicaments permettant de contrôler bon nombre d'activités de cellules normales et tumorales.